بزرگنمایی:
گروهی از محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست‌فناوری با دستیابی به دانش فنی تولید موش‌های تراریخته مبتلا به هموفیلی نوع A امکان انجام آزمایشات بر روی این بیماری و همچنین داروهای تولیدشده برای درمان این بیماری را در کشور فراهم کردند.
به گزارش ایسنا، "تراریختگی" به فرآیند ایجاد تغییرات در ژنوم با استفاده از فناوری DNA نوترکیب اطلاق می‌شود. موجود تراریخت به موجودی اطلاق می‌شود که ژنوم آن از طریق اضافه کردن یا حذف کردن ژن دچار تغییر شده و صفت جدیدی را کسب کرده است. اولین موش تراریخت در سال 1981 از طریق ریز تزریقی (میکروانجکشن) پرونوکلئوس اووسیت تولید شد.
ایجاد مدل بیماری‌های ژنتیکی انسان در موش، بررسی عملکرد ژن‌ها از طریق حذف و اضافه کردن ژن، مطالعات ژنتیک تکوینی و بررسی تاثیر داروها به منظور یافتن درمان‌های جدید از کاربردهای موش تراریخت به شمار می‌رود.
در این راستا پژوهشکده زیست‌فناوری پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری اقدام به تولید موش‌های مدل برای بیماری هموفیلی کرده است. تولید موش تراریخت از طریق ریز تزریقی به پیش هسته، تولید موش ژن سرکوب شده، مشاوره در طراحی و ساخت سازه‌های ژنی، کشت و دستکاری ژنتیکی سلول‌های بنیادی جنینی از توانمندی‌های این پژوهشکده است.
هدف از ایجاد این مرکز تولید موش‌های تراریخت بر اساس نیاز پژوهشگران داخل و خارج کشور و همکاری در انجام طرح‌های تحقیقاتی مشترک با در نظر گرفتن نیازهای جامعه در حوزه پزشکی است.
توسعه زیر ساخت‌های تحقیقاتی برای ارائه روش‌های درمانی بیماری‌ها
دکتر علیرضا زمردی‌پور، رییس پژوهشکده زیست فناوری پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری در گفت‌وگو با ایسنا، گفت: پژوهش در حوزه انسانی دارای ملزوماتی است که یکی از آنها وجود حیوانات مدل است؛ چرا که حیوانات مدل این شرایط را برای محققان فراهم می‌کنند که بتوان بسیاری از آزمایشات را بر روی آنها انجام داد.
وی با بیان اینکه در میان حیوانات مدل، مدل حیوانی موشی جایگاه ویژه‌ای دارند، ادامه داد: در این حیوان مدل می‌توان بسیاری از بیماری‌های انسانی را ایجاد کرد؛ از این رو در تحقیقات آزمایشگاه از جایگاه خاصی برخوردار است.
زمردی‌پور، به تولید موش‌های هموفیلی اشاره کرد و افزود: موش هموفیلی نوع A تولید شده در این پژوهشگاه انجام آزمون‌ها بر روی داروی فاکتور 8 تولید شده را میسر می‌کند و "امکان توسعه روش‌های درمانی این بیماری در آینده" از اهداف ما در تولید موش‌های هموفیلی نوع A بوده است.
این محقق با تاکید بر اینکه از بین 5 تا 10 هزار مرد، یک نفر به بیماری هموفیلی مبتلا می‌شود، یادآور شد: این بیماری در کنار مشکلاتی که برای مبتلایان ایجاد می‌کند، هزینه‌های درمانی بالایی را می‌طلبد.
رییس پژوهشکده زیست‌فناوری پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری اضافه کرد: بدون شک تولید موش‌های مبتلا به هموفیلی با هدف انجام مطالعات بعدی بوده و با دستیابی به دانش فنی تولید این نوع موش‌ها می‌توانیم اعلام کنیم که به طور 100 درصدی به این هدف نائل شده‌ایم.
به گفته وی با انجام این پروژه، پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری 2 تا 3 رده موشی با شرایط ژنتیکی مختلف را در اختیار دارد.
زمردی‌پور، ژن درمانی را یکی از روش‌های درمانی ذکر کرد که در دستور کار تحقیقاتی پژوهشگاه زیست فناوری قرار دارد و یادآور شد: در این مطالعات در صدد هستیم که با انتقال ژن سالم به این موش‌ها، راهکاری برای درمان بیماری هموفیلی ارائه شود و این فناوری را در کشور اجرایی‌سازی کنند.
دکتر شمس‌آرا از دیگر محققان این طرح و عضو هیات علمی پژوهشگاه زیست فناوری در گفت‌وگو با ایسنا، با بیان اینکه برای تولید موش‌های هموفیلی از فناوری "کریسپر" استفاده شده است، توضیح داد: کریسپر روشی است که به تازگی در دنیا رایج شده و روشی برای ویرایش ژنوم است و از آن برای ایجاد تغییرات دلخواه در دل ژنوم به صورت هدفمند استفاده می‌شود.
شمس‌آرا ادامه داد: ما برای تولید این موش، ژن فاکتور 8 را مورد تجزیه و تحلیل قرار دادیم و بعد منطقه مناسب را برای هدفگذاری انتخاب کردیم.
وی طراحی RNA های راهنما را از دیگر بخش‌های این مطالعات نام برد و افزود: پس از سنتز RNA ها، در وکتور مناسبی بلوکه شدند و به داخل پیش هسته جنین موش تزریق شدند و سپس جنین‌های موشی که دستورزی ژنتیکی شدند، به رحم مادرخوانده انتقال می‌یابند.
این محقق اضافه کرد: پس از تولد نوزادان نیز با استفاده از روش‌های مولکولی مورد تجزیه و تحلیل قرار می‌گیرند و پس از تایید در سطح مولکولی، آنالیزهای بیوشیمیایی بر روی موش‌ها انجام خواهد شد تا غیر فعال شدن فاکتور 8 انعقاد خون در آنها به اثبات برسد.
عضو هیات علمی پژوهشگاه زیست فناوری به بیان اهمیت تولید موش‌های مدل پرداخت و گفت: انجام آزمایشات این چنینی بر روی انسان امکان‌پذیر نیست و از این رو وجود موش‌های مدل در انجام پژوهش‌ها به منظور افزایش شناخت ما از بیماری‌های انسانی بسیار حائز اهمیت است.
شمس‌آرا اضافه کرد: علاوه بر آن، این حیوانات برای ارزیابی کارایی روش‌های درمانی نوین در جریان آزمون‌های پیش‌بالینی به کار می‌روند.